中青報·中青網記者 張曼玉

“目前，全球預計有超過3億名罕見病患者，中國有2000多萬。已經明確的罕見病有7000多種，其中80%為遺傳病，如白化病、血友病等，95%的罕見病仍沒有特效藥。”今年全國兩會上，全國人大代表、閩南師范大學生物科學與技術學院院長陸鑾眉帶來了“將中醫藥引入罕見病治療”的建議。她認為，相較于西醫治療，中醫藥干預對目前尚無“特效藥”的罕見病，具有費用較低、綜合效應較好的優勢。

根據世界衛生組織的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病。雖然罕見病的發病率極低，但給人帶來的影響卻是巨大的。比如，多發性硬化是一種嚴重、終身、進行性、致殘性的中樞神經系統疾病，診治不及時可導致患者出現癱瘓、失明等嚴重殘疾。該病好發于中青年，是目前全球最常見的青壯年致殘性神經系統疾病之一。患者會出現不同的臨床表現，如肢體無力及感覺障礙、視力下降、肌肉痙攣、認知及情感障礙。一旦延遲治療，會增加患者行動不便的風險，最終更可能導致殘障。《2020中國多發性硬化患者綜合社會調查報告》顯示，超過43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顧，高達88.5%的人因患多發性硬化而失業、失學。

近年來，我國對罕見病的重視程度持續提升。

2017年10月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳發布《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，明確提出支持罕見病治療藥品醫療器械研發。2018年5月，國家衛生健康委員會、科技部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局聯合發布了《第一批罕見病目錄》，共涉及121種疾病。

但由于治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業進行研發生產，這些藥被稱為“孤兒藥”。

陸鑾眉告訴中青報·中青網記者，目前有55種罕見病治療用藥獲批上市，適用于19種罕見病，這55種治療用藥全都是西藥。“一直以來，由于罕見病的特殊性質，相關的診療工作主要由西醫開展，而中醫藥對于不少罕見病種也確有療效，如上海市香山中醫院吳家良醫師治療淋巴管肌瘤病、上海市中西醫結合醫院風濕科治療系統性硬化癥、廣州中醫藥大學第一附屬醫院治療重癥肌無力、中科院上海藥物所中藥提取物治療原發性肺動脈高壓等方面都有一定成績。砷劑治療急性早幼粒細胞白血病，這一國內醫藥領域的重大原創性工作便是來源于中醫藥。”

陸鑾眉建議將中醫藥引入罕見病治療政策，制定《罕見病中醫優勢病種目錄》，在中醫藥已確有療效的病種上，引入中醫藥方面專家意見；在病種付費、報銷比例等各類醫藥政策規定中，進一步重視中醫藥對于罕見病的干預治療作用，將對應優勢病種納入“中國國家罕見病注冊系統”。

在研究資助力度方面，陸鑾眉建議對中醫藥領域罕見病研究給予一定程度的鼓勵與傾斜，推進原創罕見病醫藥研究。開展相關病種中醫、中西醫結合隊列研究。扶持中醫外治法、保健治療等在罕見病康復、心理健康方面的臨床研究。

另外，陸鑾眉還建議開展中醫藥人員罕見病培訓工作。將中醫藥醫療人員納入罕見病診療培訓范疇，加強中醫醫師的罕見病認知及診療水平；探索建立罕見病中醫專科專病等方式，推廣確有療效的罕見病診療方法；引入在罕見疾病上有經驗的中醫師成為罕見病培訓講師，增進中西醫交流，推進中西醫在罕見病領域的合作。

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